मानवातील पहिल्या लेंटीव्हायरल वाहकाला 2024 साली गंभीर ______ च्या जनुकीय रोगनिवारण उपचार पद्धतीच्या साठी डी.बी.टी. ने समर्थन दिले.
EN
The first human lentiviral carrier will be introduced to DBT in 2024 as a gene therapy approach to severe ______. supported by
योग्य उत्तर: पर्याय (3) हीमोफीलिया ए (Hemophilia A)
सविस्तर विश्लेषण:
•
लेंटीव्हायरल जनुकीय उपचार (Lentiviral Gene Therapy - 2024):
•
भारताच्या जैवतंत्रज्ञान विभागाने (DBT - Department of Biotechnology) २०२४ मध्ये मानवातील पहिल्या स्वदेशी लेंटीव्हायरल वाहक-आधारित (Lentiviral Vector) क्लिनिकल चाचणीला पाठिंबा दिला.
•
हा जनुकीय उपचार गंभीर 'हीमोफीलिया ए' (Severe Hemophilia A) या आनुवंशिक आजाराच्या कायमस्वरूपी रोगनिवारणासाठी विकसित करण्यात आला आहे.
•
हीमोफीलिया ए बद्दल:
•
हा X-लिंक्ड अप्रकट जनुकीय विकार आहे, ज्यामध्ये शरीरात रक्त गोठण्यासाठी आवश्यक असणारे 'फॅक्टर VIII' (Factor VIII) हे प्रथिन तयार होत नाही. त्यामुळे थोडीशी दुखापत झाल्यासही अनियंत्रित रक्तस्राव होतो.
•
या जनुक उपचारात निरोगी फॅक्टर VIII जनुक लेंटीव्हायरसच्या साहाय्याने रुग्णाच्या पेशींमध्ये प्रविष्ट केले जाते, ज्यामुळे शरीर स्वतः फॅक्टर VIII तयार करू लागते.
MPSC परीक्षा टीप
परीक्षेसाठी महत्त्वपूर्ण संकल्पना व शॉर्टकट
हीमोफीलियाला ऐतिहासिकदृष्ट्या 'रॉयल डिसीज' (Royal Disease) म्हटले जाते, कारण तो इंग्लंडच्या राणी व्हिक्टोरियाच्या घराण्यात पसरला होता.
translate
English Explanation / स्पष्टीकरण:
Correct Answer: Option (3) Hemophilia A
Detailed Analysis:
•
DBT-Supported Lentiviral Gene Therapy:
•
In 2024, the Department of Biotechnology (DBT) and Christian Medical College (CMC) Vellore advanced India's first indigenous clinical gene therapy trial utilizing a lentiviral vector.
•
The therapy specifically targets Severe Hemophilia A.
•
Pathophysiology of Hemophilia A:
•
An X-linked recessive bleeding coagulopathy caused by mutations in the *F8* gene, resulting in a systemic deficiency of clotting Factor VIII.
•
The lentiviral gene addition strategy inserts a functional *F8* gene payload into hematopoietic stem cells, enabling sustained endogenous biosynthesis of Factor VIII and reducing lifelong bleeding episodes.
MPSC EXAM TIP
High-Yield Exam Strategy Tip
Hemophilia is classically termed the 'Royal Disease' due to its prevalence among European royal lineages descended from Queen Victoria.